(资料图片仅供参考)

4月3日，港股上市公司和誉发布公告，旗下上海和誉生物在研新一代FGFR4突变抑制剂ABSK012获得美国食药监局(FDA)授予的孤儿药资格认定，用于治疗软组织肉瘤(STS)。

软组织肉瘤占儿童恶性肿瘤的7%和成人恶性肿瘤的1%，我国年发病率约为2.91/10万人，美国年发病率为3.4/10万人。软组织肉瘤有50种以上亚型，患者平均5年生存率为65%，横纹肌肉瘤患者更少。研究发现，成人预后比儿童更差，5年生存率为20%-50%，而横纹肌肉瘤中广泛存在FGFR4过表达或突变。

ABSK012是一种口服生物利用度好、高选择性、新一代抗FGFR4抑制剂，对野生型及突变型FGFR4具有很强的效力。临床前研究中，ABSK012在体外及细胞中均对野生型FGFR4级对临床开发中的FGFR4抑制剂具有耐药性的突变体表现出优异的活性，并在FGF19驱动及FGFR4突变体模型中展现出良好的体内功效。

孤儿药是FDA对为治疗罕见病而开发的试验性新药和生物制剂授予的一种资格认定，可为研发者提供一系列开发激励，包括FDA审批上市后7年的市场专营权、临床试验的税收抵免以及免除FDA申请费等。

（文章来源：新京报）